2023年4月2日，南京中醫藥大學金陵醫院秦叔逵教授團隊在Journal of Clinical Oncology（中科院一區，IF=50.717）發表KEYNOTE-394的研究成果“Pembrolizumab Versus Placebo as Second-Line Therapy in Patients From Asia With Advanced Hepatocellular Carcinoma: A Randomized, Double-Blind, Phase III Trial”。秦叔逵教授為文章的第一作者兼通訊作者，南京中醫藥大學金陵醫院為第一單位。

KEYNOTE-394是一項Ⅲ期、雙盲、隨機對照研究（NCT03062358），旨在探究帕博利珠單抗聯合最佳支持治療（BSC；試驗組）對比安慰劑聯合BSC（對照組）在既往經治、肝細胞癌亞洲人群二線治療中的療效和安全性，主要終點為總生存期（OS），次要終點為無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）、緩解持續時間（DoR）、疾病控制率（DCR）、進展時間、安全性及耐受性。

最終分析結果顯示，試驗組患者的中位OS較對照組顯著延長（14.6個月vs.13.0個月；死亡風險比：0.79，95% CI：0.63-0.99；P=0.0180）。第二次中期分析結果顯示，試驗組患者的中位PFS亦較對照組顯著延長（2.6個月vs.2.3個月；進展或死亡風險比：0.74，95% CI：0.60-0.92；P=0.0032）；試驗組患者的中位ORR顯著高于對照組（12.7%vs.1.3%；P＜0.0001）。試驗組和對照組的治療相關不良事件發生率分別為66.9%（3級：12.0%；4級：1.3%；5級：1.0%）和49.7%（3 級：5.9%；4 級：0%；5 級：0%）。結論：在既往接受過晚期肝細胞癌治療的亞洲患者中，帕博利珠單抗顯著延長了總生存期和PFS、ORR高于安慰劑。本文研究一方面增加了有關免疫作用的證據，另一方面帕博利珠單抗具有統計學意義和臨床意義。

原文鏈接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36455168/